Los medicamentos huérfanos

A la industria farmacéutica no le resultaría rentable dedicar parte de su presupuesto a investigar, elaborar y comercializar medicamentos que tan solo se fueran a emplear en el diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras que afectasen a un escaso número de pacientes con patologías muy poco comunes; de ahí que a esos productos se les denomine “huérfanos”, un término de origen anglosajón que, en castellano, procede de la apropiación directa del inglés Orphan medicinal products. En el ámbito del Derecho Comunitario Europeo, los medicamentos huérfanos se definieron en el Art. 2 del Reglamento (CE) 141/2000, de 16 de diciembre de 1999 –disposición que fue modificada por el Reglamento (CE) 596/2009, de 18 de junio– de un modo muy genérico: medicamento declarado como tal con arreglo a las condiciones establecidas en el presente Reglamento. Por suerte, su exposición de motivos lo explicó mejor: Algunas afecciones son tan poco frecuentes que el coste de desarrollo y puesta en el mercado de un medicamento destinado a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar dichas afecciones no podría amortizarse con las ventas previstas del producto; la industria farmacéutica sería poco propensa a desarrollar dicho medicamento en las condiciones normales del mercado; tales medicamentos se denominan de hecho "medicamentos huérfanos". Los pacientes que sufren afecciones poco frecuentes deben poder beneficiarse de la misma calidad de tratamiento que los otros; por consiguiente, conviene establecer incentivos para que la industria farmacéutica lleve a cabo la investigación, el desarrollo y la comercialización de medicamentos adecuados; existen regímenes de incentivo al desarrollo de medicamentos huérfanos en Estados Unidos, desde 1983 [en referencia a la Orphan Drug Act], y en Japón, desde 1993.

A diferencia de los incentivos que aplicaban los gobiernos de Washington y Tokio, en la Unión Europea no se había adoptado ninguna medida significativa –ni nacional ni comunitaria– que estimulase el desarrollo de dichos medicamentos; por ese motivo y tomando como referencia la legislación de Estados Unidos y de Japón, Bruselas consideró que la medida más eficaz para incentivar a la industria farmacéutica para que invirtiera en el desarrollo y comercialización de medicamentos huérfanos era la perspectiva de obtener una exclusividad comercial durante cierto número de años en los que podría amortizarse parcialmente la inversión; no obstante, dicha exclusividad comercial –puntualizó el Reglamento de 1999– debe limitarse a la indicación terapéutica para la que se haya obtenido la declaración de medicamento huérfano, sin lesionar los derechos de la propiedad intelectual vigentes, y, en interés de los pacientes, la exclusividad comercial concedida a un medicamento huérfano no debe impedir la comercialización de un medicamento similar que pueda aportar un beneficio considerable a las personas que padecen tales afecciones.

Desde un punto de vista jurídico, para que un medicamento pueda ser declarado huérfano, el promotor de dicha sustancia ha de demostrar que cumple con estos dos criterios: a) [que] se destina al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica y que no afecte a más de cinco personas por cada diez mil en la Comunidad en el momento de presentar la solicitud; o se destina al diagnóstico, prevención o tratamiento, en la Comunidad, de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve grave incapacidad, o de una afección grave y crónica, y que resulte improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento en la Comunidad genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria; y b) que no existe ningún método satisfactorio autorizado en la Comunidad, de diagnóstico, prevención o tratamiento de dicha afección, o que, de existir, el medicamento aportará un beneficio considerable a quienes padecen dicha afección.

En España, hoy en día, se comercializan medio centenar de medicamentos huérfanos: desde el ácido aminolevulínico (indicado para el diagnóstico de glioma) hasta el acetato de zinc (para tratar la enfermedad de Wilson).